12成分のオーファンドラッグの指定が通知 厚労省 ( 2025年5月30日 )
厚生労働省は30日、同省医薬局医薬品審査管理課課長通知で帝人ファーマのnavepegritide(骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症)、オーファンパシフィックのLeniolisib(予定効能・効果=活性化PI3Kδ症候群)や、IPSENのelafibranor(原発性胆汁性胆管炎)、など12成分をオーファンドラッグに指定する課長通知を発出した。
厚生労働省は30日、同省医薬局医薬品審査管理課課長通知で帝人ファーマのnavepegritide(骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症)、オーファンパシフィックのLeniolisib(予定効能・効果=活性化PI3Kδ症候群)や、IPSENのelafibranor(原発性胆汁性胆管炎)、など12成分をオーファンドラッグに指定する課長通知を発出した。