エフガルチギモド アルファなど5成分をオーファン指定 厚労省
厚労省は16日、同日の医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長通知で、アルジェニクスジャパンのエフガルチギモド アルファ(遺伝子組換え)(慢性特発性血小板減少性紫斑病)、武田薬品工業の胆汁酸トランスポーター(ASBT)阻害薬Maralixibat chloride(「アラジール症候群」「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症」)、藤本製薬のケノデオキシコール酸(予定効能・効果=脳腱黄色腫症)、サノフィのRilzabrutinib(慢性特発性血小板減少性紫斑病)、武田薬品工業のapadamtase alfa/cinaxadamtase alfa(血栓性血小板減少性紫斑病)を希少疾病用医薬品に指定したことを通知した。