希少疾病用医薬品開発の臨床試験省略に関する通知　　厚労省 ( 2024年10月23日 )

　厚労省は23日、同省医薬局医薬品審査管理課課長通知で、希少疾病用医薬品の開発において日本人患者を対象とした臨床試験成績を行わなくても可能なケースをまとめ通知した。ただし、基本は日本が参加した国際共同治験または国内試験の結果に基づき、日本の医療環境下で日本人での有効性および安全性を評価するのが必要としている。